การแก้ไขความแปรปรวนของยีน

ความสามารถในการแก้ไขที่สำคัญในการแก้ไขความแปรปรวนของยีนที่ทำให้เกิดโรคโลหิตจางเคียวเซลล์ได้อย่างแม่นยำซึ่งต้องการการเปลี่ยน T เฉพาะเป็น A ซึ่งต้องการการกำจัด DNA สี่ตัวในตำแหน่งที่แม่นยำในจีโนมความหลากหลายของประเภทการแก้ไขที่ประสบความสำเร็จในเซลล์ของมนุษย์และเซลล์ประสาทของเมาส์หลักรวมถึงวิธีที่เป็นไปได้ทั้งหมด 12 วิธี

ในการแทนที่ตัวอักษร DNA หนึ่งด้วยตัวอักษรอื่นการแทรกส่วนดีเอ็นเอใหม่ จดหมายและการแก้ไขที่รวมการแก้ไขประเภทต่าง ๆ เหล่านี้ ด้วยการแก้ไขที่สำคัญตอนนี้เราสามารถแก้ไขการกลายพันธุ์ของโลหิตจางเคียวเซลล์โดยตรงกลับสู่ลำดับปกติและลบฐานพิเศษสี่ประการที่ทำให้เกิดโรค Tay Sachs โดยไม่ต้องตัด DNA ทั้งหมดหรือต้องการเทมเพลต DNA ความสวยงามของระบบนี้คือมีข้อ จำกัด เล็กน้อยในลำดับที่แก้ไขเนื่องจากนิวคลีโอไทด์ที่เพิ่มเข้ามาถูกระบุโดย pegRNA พวกมันสามารถเป็นลำดับที่แตกต่างจากสายเดิมโดยใช้ตัวอักษรเพียงตัวเดียวที่มีตัวอักษรเพิ่มเติมหรือน้อยกว่าหรือ นั่นเป็นการผสมผสานที่หลากหลายของการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้